卫健委儿童白血病定点救治及相关政策解读
11月28日下午14时，复旦大学附属儿科医院主任医师翟晓文，北京儿童医院主任医师郑胡镛，上海儿童医学中心主任医师沈树红做客人民网，与大家一起聊一聊关于儿童白血病定点救治等相关情况。敬请期待！
各位网友们大家好，欢迎关注国家卫生健康委员会在线访谈节目。我是主持人杨真宇。据了解，我国15岁以下儿童白血病发病率约为4～5/10万，18周岁以下每年新发患者约1.5万人，在这个庞大的数字背后，社会上存在着一些对儿童白血病诊治的误解。那么，国家关心儿童白血病救治的措施有哪些？儿童白血病的病因有哪些？今天，我们特别邀请到北京儿童医院血液科郑胡镛教授，复旦大学附属儿科医院血液科翟晓文教授，上海儿童医学中心血液科沈树红教授。先请郑教授跟大家打个招呼。
各位网友大家好，儿童白血病是我们儿童时期最常见的恶性肿瘤，也是全社会和我们党和国家最关注的儿童重大疾病之一，所以今天很荣幸能够到这里给大家聊一聊儿童白血病的救治。
下面请翟教授和大家打个招呼。
各位网友大家好，欢迎关注儿童白血病，关注儿童健康，希望今天的访谈能够帮助大家更好地了解儿童白血病。
最后请沈教授和各位打个招呼。
各位网友好，我从事儿童白血病诊治工作多年，还是第一次在这里和大家见面，希望我们的讲解对大家有所帮助，谢谢。
今天要和大家聊一聊儿童白血病的相关内容，并解答网友们的问题。首先想问一下翟教授，就我国的现状而言，儿童白血病有哪些分型，发病率又是多少呢？
白血病是儿童最常见的恶性肿瘤之一，约占所有儿童恶性肿瘤的30%。儿童白血病中95%为急性白血病，急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞白血病，分别占儿童急性白血病的75%和20%。按照白血病的危险程度又分为低危、中危和高危三组。有关资料显示，总体发病率在我国15岁以下儿童是4～5/10万；如果是统计到18周岁以下，每年新发的白血病患者，大概在1.5万人左右。
谢谢翟教授。看来儿童白血病需要我们更多关注。请问郑教授，是什么诱发了儿童白血病？它的病因大概有哪些呢？
很多患儿家长会问，我们孩子为什么会得白血病，但是遗憾的是，目前儿童白血病的直接原因尚不明确，不像得流感了，是流感病毒引起的；得了肺结核，是结核杆菌引起的。不过经过科学家多年研究，发现了一些和白血病发病相关的因素，比如放射线、感染，这都是可能诱发白血病的相关因素。另外，还有一些遗传的易感性，当然首先要说明，白血病不是遗传病，不像大家熟悉的白化病，头发、睫毛、眉毛都特别白，这种白化病是一种遗传性疾病。白血病不是一种遗传病，但是有一些遗传易感性。
总的来说，儿童白血病的直接原因不是很清楚，但不管是什么因素，或者是易感性也好，或者感染相关的也好等等，既然能发生，它的发病机理与机体免疫功能状态密切相关，白血病细胞逃脱了免疫监视，也就是说免疫功能低下的时候，不能够及时清除这些恶变的细胞，所以白血病就发生了。因此，我们的免疫系统发挥着非常重要的作用。
谢谢郑教授对儿童白血病发病原因的解答。请问翟教授，儿童白血病有哪些常见的症状？如何早期发现呢？
儿童白血病的临床症状比较复杂多样，由于白血病患儿体内尤其是骨髓内有大量的白血病细胞出现，这些白血病细胞通过全身血液循环会累及到很多脏器，并且抑制了正常的骨髓造血功能。儿童白血病常表现为反复发热、贫血、出血、肝脾肿大和淋巴结肿大等症状体征。白血病有一个发展过程，从第一个癌细胞生成到白血病发病其实需要半年左右时间，儿童白血病的潜伏期一般是3-6个月。一旦发现有可疑的症状，比如孩子反反复复发热、贫血或者有出血的情况，以及存在浅表淋巴结肿大等异常，家长应及时带着孩子去医院就诊。
如果发现以上症状，建议大家及时就诊。下面聊一聊儿童白血病的治疗问题，很多患儿家长都担心孩子患病后能否治愈，部分家长甚至对此有一个消极态度。请问翟教授，儿童白血病是否是一个绝症呢？
说到儿童白血病的治疗情况，在很多年以前，家长都会说孩子得了绝症，没有办法治疗了。但是现在由于我们科学技术的发展，研究的不断进步，儿童白血病治愈率已经达到了较高的程度，儿童白血病的治疗已经成为各类肿瘤治疗的一个典范。由于近几十年来白血病诊断分型的进步，即细胞形态学加上组化分型、免疫分型、分子生物学分型、细胞遗传学分型的进步，根据分型结果进行分层治疗。分层治疗后，使我们所有类型的儿童白血病通过化疗，治愈率达到70%-80%。如果加上造血干细胞移植，总体会达到80%以上。
最近我们国内几大中心协作应用多中心的治疗方案，治愈率达到85%以上，这是非常好的效果，已经接近于国际先进水平。尤其我们国内比较有特色的急性早幼粒细胞白血病治疗方案，据国内协作组统计，患儿两年生存率达到98%，这是非常好的成绩。相对于其他癌症来说，儿童白血病算不上是一种绝症，希望家长也要有信心，对白血病的孩子要给予更多的呵护和更积极的治疗，使患儿恢复健康。
各位家长一定要有信心，家长的信心对孩子的治疗也是非常重要的。很多患儿家长关注的另一个问题是儿童白血病治疗的方法有哪些？是否都要进行骨髓移植，下面请沈教授为我们解答一下。
儿童白血病到现在为止，绝大多数类型还是以化疗为主，当然也有一些疾病，比如说慢性粒细胞白血病可以用靶向药物来治疗，急性早幼粒细胞白血病可以用砷剂、全反式维甲酸来治疗，这样的治疗基本上已经不属于传统化疗的范畴。这些治疗的副作用比较小，疗效也比较确切。除了化疗以外还有一些新的治疗手段。当然，移植也是一种治疗手段。但是，对于儿童白血病，需要用到移植的病例并不是太多，急性淋巴细胞白血病不到5%，急性髓细胞白血病稍多一点，大概在20%左右，大部分病人不需要通过移植来治疗。
这个消息可能对很多患儿和家长来说都是很好的消息。随着医学的进步，我国在儿童白血病的治疗上不断地探索，近几年，儿童白血病的治疗有哪些进展呢？
我国儿童白血病治疗和国际比较同步，比如说现在除了化疗以外，靶向治疗，可以使一些很难治的疾病，比如费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，以前单纯化疗的话，长期生存率不到20%，即便加上造血干细胞移植也只有一半病人能够长期存活。现在有靶向治疗药物，比如伊马替尼、达沙替尼，疗效有了很大提高，基本70%以上的患儿可以长期生存。另外一个进展就是最近的免疫治疗，比如CAR-T，这是最近很热门的一个治疗手段，它可以使非常难治的病例得到有效治疗。
自从下一代测序技术发展并逐渐用于临床以后，可以把治疗做得更精准。前一段时间，我们碰到一些病人，很多疗程后未能缓解，经过测序发现治疗靶点并应用靶向药物后获得了良好的疗效。这些技术进展，国内都可以做到。
未来我们可以期待儿童白血病的治疗有着更多的进展，帮助更多患儿摆脱疾病困扰。我们知道现在是互联网+时代，互联网对于儿童白血病的诊疗也有着更加积极的帮助，请问一下翟教授，儿童白血病诊疗协作网络的构成大概有哪些？
国家和政府对儿童白血病是高度关注的，包括国家卫健委近期组织专家组制定儿童白血病诊疗方案，进行规范化的全国培训，还建立了全国儿童白血病诊疗协作网络。建立了三级诊疗网络：第一级，就是我们国家儿童医学中心这一级，包括北京儿童医院、上海儿童医学中心和复旦大学附属儿科医院；第二级是区域中心，包括省级具备诊疗儿童白血病能力的三甲医院或者综合医院的儿科；第三级是地市级定点诊治儿童白血病的儿童医院或者是综合医院的儿科。由国家儿童医学中心三家单位分别负责指导区域中心8～10家儿童白血病诊治单位，再由区域中心进一步负责指导地方定点的儿童白血病诊治医院。
请问郑教授，国家对儿童白血病救治制定了哪些重要政策呢？
就像刚才翟教授谈到的一样，我们国家一直非常关心儿童白血病的诊治。在2010年第十一届人大会上，就把儿童白血病的社会保障试点写入了政府工作报告，经过将近八年的试点，今年开始已经在城乡全面开展了儿童白血病的社会医疗保障。在这个基础上，不仅从政策层面来进行保障，而且从诊治技术层面，包括制定临床路径、规范化诊治方案来进行保障。2010年，由当时的卫生部牵头，我们撰写了儿童急性淋巴细胞白血病和急性早幼粒细胞白血病诊治的临床路径，今年又进一步更新撰写了“儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（2018年版）”和“儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范（2018年版）”，10月份已在卫健委的官网上正式发布。这样，从政策层面和技术层面保证了儿童白血病的规范化救治，能够有效提高儿童白血病的诊治水平，不仅让我们孩子的躯体疾病得到康复，也让我们孩子的身心健康得到康复。
谢谢郑教授。刚才我们聊到了儿童白血病的诊疗协作这个话题，其实很多患儿家属也会关注白血病治疗费用问题。国家有没有相关的医保政策呢？请翟教授跟我们解答一下。
儿童白血病救治费用高主要是由于治疗周期比较长，儿童急性淋巴细胞白血病化疗周期，男孩是三年，女孩是两年半，这样总费用综合下来，可能会在10万-50万元不等。中位治疗费用大概在30万元左右。其实还有一部分高危、难治和复发的患儿，需要进行造血干细胞移植，额外还要增加40万～50万的费用。在总体的费用中，初治第一年花费比较多，大概占到60%-70%，化疗药物费用只占到5%～10%。其他费用都有哪些呢？比如检查费、检验费、输血费，还有抗菌药物等对症支持费用比较大。因为化疗会对免疫系统进行重建，期间可能会出现不同程度的感染，这样就会花费很多支持的费用。总体而言，参加国家基本医保，比如新农合或居民医保，再加上享有儿童白血病大病医保之后，患儿的自负比例仅占10%左右。儿童白血病在农村会被纳入到农村贫困人口的大病专项救治的政策中，所以，农村的贫困白血病患儿诊治的费用问题也会得到解决。
刚才我们提到了国家儿童医学中心在儿童白血病诊疗当中的重要作用，请问翟教授，中心在儿童白血病救治当中发挥怎样的作用？
国家儿童医学中心，国家建立了儿童白血病分级诊疗协作网络。国家儿童医学中心主要的作用负责对定点医院儿科血液专业医护人员进行业务能力整体培训，牵头开展儿童白血病适宜技术和诊治规范推广，建立区域规范化诊治中心，不断提高各级定点救治医院的医疗水平，并且建立完善远程会诊、双向转诊等一系列救治相关制度，及时发现一些疑难和危重的患者，向比较有资质、治疗水平更高的医院进行转诊，通过绿色通道，为这些高危患者提供更多的治疗方法和更多的救治机会。
很多网友担心一个问题，既然儿童白血病有一定治愈的希望，如何才能保证儿童白血病的规范化治疗？对此又有哪些具体措施？请郑教授为大家解答一下。
儿童白血病诊治的前提是一定要有规范化的诊断分析，即初诊的时候一定要有精准的诊断分型，因为儿童白血病只有在精准诊断分型的基础上，我们才能给予相应危险度的治疗方案，比如说，它是一个低危型的，就用低危型的方案，它是小鸟，就没有必要用大炮。如果它是大象，一个步枪可能就打不倒了。但是怎么来识别它到底是小鸟还是大象，这种情况就靠初诊时的精准分析，判断它是低危、中危的还是高危的，这是非常关键的一个前期步骤。我们为了能够实现规范化的诊治，在2018年又更新了儿童白血病的诊治规范，这就给了我们一个理论基础。在这个基础上，我们又进一步撰写了白血病诊治的临床路径，另外还撰写了白血病诊治的具体实施手册，这样就能够更具实战性和操作性，这是第一步。
第二步，我们要在刚才翟教授提到的三级诊疗网络，即由我们三家牵头的国家儿童医学中心分别指导区域中心省级儿童白血病定点诊疗医院，再到地市级定点诊治医院，在三级网络层面上进行规范化培训，并且让地方定点医院的医护人员到上级医院进修学习。
第三步是质控督导。由我们国家儿童医学中心的儿童白血病专家委员会作为核心成员，成立区域性的督导小组，把诊疗规范细化并进行解读，写成详细的治疗手册，也就是操作步骤。比如说，大家在卫健委官网上看到的诊疗规范具体治疗方案，在治疗手册里，我们就会把这些化疗药怎么配伍、怎么输注、要输多长时间等具体事项，这些都要在操作步骤里面进一步细化说明。这样的话，通过对各区域中心和三级网络里面的定点医院的医护人员进行督导检查，及时发现问题并在现场分析解答，从而进一步改进诊疗方案。
另一个网友比较关注的问题，诊疗水平比较高的医院往往集中在大城市，如何才能保证白血病患儿在不出省的情况下，在当地也能获得同样的治疗，请沈教授为大家解答一下。
确实，这也是比较实际的一个问题。这个问题也有一定的历史原因。儿童白血病毕竟是比较少见的疾病，而且很早以前治疗效果也不是很好，大多数病人一诊断就放弃了治疗。基层单位的治疗经验相对不足，需要持续不断积累。因此目前，治疗水平比较高的医院大多数集中在大城市。怎么来解决这个问题呢？我们在2015年组织了一个中国儿童癌症协作组，简称CCCG，这个协作组已经有30多家单位参与。我们用统一的治疗方案、统一的诊断标准。治疗时一旦发现疑难病例，可以通过网络甚至微信进行会诊，使每一个病人在不同的地方能得到同质化的治疗，有顶级专家的指导。在协作组里的病人，治疗效果会比协作组以外的要好。国外也是这样，在协作组里面的疗效一般比非协作组的疗效好。
另一方面，目前，大医院的诊断技术比较先进，比如白血病微小残留病灶的检测，需要特别的经验和技术。这些技术很难在每一家医院开展，这时候就可以借助合作网络平台，把比较难的、技术经验要求比较高的检验集中到中心参考实验室完成，把所有协作组参与单位的关键检验统一化，做到同质化的诊断、同质化治疗。这样病人即便不出省，基本上都可以做到相同的治疗。
刚才几位专家同时提到国家儿童医学中心，请问一下郑教授，国家儿童医学中心在我们全国的儿童白血病救治工作当中发挥的作用有哪些？有没有具体的例子跟我们分享一下。
国家儿童医学中心依托的是我们三家单位，北京儿童医院、上海复旦儿科医院和上海儿童医学中心。以北京儿童医院为例，早在2012年就建立了北京儿童医院集团，其他两家医院也同样有自己的医联体。在这种情况下，实现了病人不动专家动。在医联体的布局下，我们要到协作医院指导、出门诊、查房，协作医院送大夫、护士到上级医院培训进修，实现了双向交流。这样就能够让白血病患儿能够在第一时间得到及时指导和诊断，并且如果是疑难重症的病人，可以通过绿色通道及时转入到上级医院来治疗。在上级医院治疗的患儿，完成前期诱导及巩固治疗后，又可以转回到当地医院进行后期的维持治疗。这样有效缓解了上级医院空间、床位不足，但又能够保证基层医院治疗水平不减的同质化治疗。
举两个例子，从2015年就开始对安徽省儿童医院血液肿瘤中心进行扶持，成立了北京儿童医院血液肿瘤中心安徽分中心。2016年，我们又在贵州贵阳市儿童医院成立了北京儿童医院血液肿瘤中心贵阳分中心。通过我们到当地培训、查房和门诊，以及他们来我们这儿进修培训，当地对儿童白血病的诊治水平已基本达到和我们北京儿童医院一样的水平。并且我们还帮助他们开展造血干细胞移植等新技术，不断提高当地医院的诊治水平。上海复旦儿科医院和上海儿童医学中心同样也采用这样的医联体形式，让不同地区的儿童白血病诊治达到同质化水平，并且减少了孩子家庭的长途奔波和交通住宿等非医疗的花费。通过这样的双向诊治模式，不仅提高了疾病的诊治水平，还减轻了他们的家庭负担。
各位网友，今天通过几位专家的介绍，我们了解了儿童白血病诊断和治疗的相关知识，也希望对所有的白血病患儿家庭能有所帮助。由于时间原因，今天在线访谈节目就到此为止，感谢各位专家，感谢大家。谢谢。
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